Naxitamab 那昔妥單抗

用于與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合治療對既往治療表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的復發/難治性高危神經母細胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。

Danyelza（Naxitamab-gqgk），也稱為hu3F8，是一種靶向神經節苷脂（GD2）的人源化單克隆抗體，GD2在各種神經外胚層腫瘤和肉瘤中高度表達。Danyelza通過與腫瘤表面的GD2抗原結合，能夠引發抗體媒介的細胞毒性反應并激活免疫系統中補體系統，從而達到殺傷腫瘤的效果。
 

2020年11月25日，Y-mAbs Therapeutics公司（簡稱Y-mAbs）宣布美國FDA已加速批準其Danyelza（naxitamab-gqgk）用于與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合治療對既往治療表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的復發/難治性高危神經母細胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。DanyelzaDanyelza曾被FDA授予優先審評資格、孤兒藥資格、突破性療法認定和罕見兒科疾病認定。
 

Danyelza的批準得到了兩項關鍵性研究的臨床試驗證據的支持，這兩項研究在復發/難治性高危神經母細胞瘤患者中開展。Danyelza耐受性良好，在臨床試驗中很少中斷治療，不良事件在臨床上可管理。Y-mAbs遞交naxitamab的上市申請數據顯示，該療法使患者達到78%的客觀緩解率（ORR），并使50%的患者無進展生存期（PFS）達到24個月。
 

賽生藥業于2020年12月與Y-mAbs Therapeutics,Inc.達成獨家無限期授權許可協議，成為DANYELZA(那西妥單抗)及omburtamab于大中華(包括中國大陸、中國香港、中國澳門及中國臺灣)的獨家共同開發及商業化伙伴。賽生藥業將負責在該地區研發、注冊及商業化該兩個產品。
 

于2021年6月，該公司于博鰲樂城國際醫療旅游先行區試點推出DANYELZA(那西妥單抗)。于2021年7月，國家藥監局受理了DANYELZA(那西妥單抗)的BLA申請。于2021年8月7日，復旦大學附屬兒科醫院牽頭，與海南省婦女兒童醫學中心合作，于海南博鰲完成首例境內患者用藥。