基因編輯技術臨床數據披露，T細胞白血病患者或有更多選擇

時間：2021-01-07  來自：盛諾一家 返回上頁

由于病毒、化學和遺傳等因素影響，白血病在我國已經并不罕見，近些年來發病率還有略微上升的趨勢。白血病作為一類造血干細胞惡性克隆性疾病，患者正常的造血功能會受到抑制，表現出貧血、出血和感染發熱等癥狀?；蚓庉嫾夹g是未來疾病治療的主攻方向之一，這幾年也取得了不小的進展。通過基因編輯技術，或能有效提高T細胞白血病治療效果，讓白血病患者有了更多的選擇。

美國賓夕法尼亞州的研究人員近日表示，他們已經開發出一種新方法來提高身體對抗血癌的能力。研究人員利用CRISPR技術，成功地阻止了一種限制T細胞激活的基因，而T細胞有助于對抗癌癥。

到目前為止，這項研究只在老鼠身上進行，而且還沒有經過同行評審。研究人員在美國血液學會年會上公布了他們的發現。

研究人員報告說，賓大的這項技術已經治愈了超過50%感染T細胞白血病的動物。

據《每日科學》報道，CRISPR技術可以讓科學家發現并改變任何不想要的基因。當用于治療癌癥時，CRISPR可以刪除T細胞中的特定基因，也就是導致T細胞白血病的CD5基因。

賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的醫學教授助理MarcoRuella醫生說：“我們已經證明，我們可以成功地使用CRISPR-Cas9剔除CAR-T細胞上的CD5基因，并增強它們攻擊癌癥的能力。編輯過的和未編輯過的CAR-T細胞在幾種癌癥模型中存在顯著差異?！?/p>

研究人員還搜集了一個包含8000多個腫瘤活檢樣本的數據庫，發現T細胞中CD5基因的水平與患者的治療之間存在相關性。

“基本上，在大多數癌癥類型中，T細胞中CD5表達越少，結果就越好，”Ruella說?！癟細胞中CD5的水平很重要?！?/p>

研究人員表示，這項新技術的一期臨床試驗可能于2021年開始。

盡管基因編輯技術開始在白血病等多種疾病領域開始臨床試驗，不過距離其技術成熟和大規模推廣仍需要一段時間沉淀。美國在基因編輯等多個醫學領域發展迅速，其新藥和新療法也備受全球白血病等患者關注。因此，國內治療效果不好的白血病或癌癥患者，都可以通過盛諾一家前往海外看病。

原文鏈接：

https://www.webmd.com/cancer/news/20201208/new-technology-may-help-cells-fight-against-cancer