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    中國患者超300萬、中老年健康“第三殺手”——帕金森,在美國有哪些前沿防治好辦法?

    時間:2023-04-13  作者:盛諾一家

    帕金森病以早期的運動癥狀,如震顫和強直而聞名,但這種疾病是漸進性的,也可能導致癡呆和認知能力下降?;颊叩陌Y狀體驗不同,有些人多年的表現僅為輕癥,而在另一些人身上,這種疾病可能在較短的時間內嚴重影響日常生活。


    帕金森作為第二常見的神經退行性疾病,僅次于阿爾茨海默病,據估計,該病會影響1-2%的65歲左右人群,其中男性更為高發,病患中男女比例為2:1。


    央視財經頻道曾報道顯示,我國帕金森的平均患病年齡為60歲,患者已超300萬人,帕金森已經成為腫瘤、心腦血管疾病以外的中老年健康“第三大殺手”。


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    來源:央視財經頻道


    帕金森雖然不影響壽命,但其伴隨癥狀卻非常惱人,會嚴重影響患者生活質量,因此不容小覷。

    比如運動遲緩、強直、震顫麻痹等癥狀,雖然患者并不一定都有,但通常每一位患者會同時存在超過一個癥狀。當帕金森進展到病程后期,也容易出現步態不穩、平衡協調變差等癥狀。

    另外,隨著我國人口老齡化加劇,未來帕金森病患者的數量也必然會繼續增加。近日,北京醫院神經內科首席專家陳海波教授向人民日報健康客戶端表示,到2030年,我國帕金森病患者將達500萬人[1]。

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    顯然,關注帕金森病的防治,刻不容緩!

    在這樣的背景下,又恰逢4月11日是世界帕金森日,盛諾一家【全球專家系列公益直播】特邀到了美國知名的UCLA Health醫療中心的帕金森病專家——Timothy S. Chang博士,為廣大國人分享了諸多此疾病的預防和前沿治療信息。

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    本期直播中,Chang博士主要分享了帕金森相關的五個方向的問題,分別包括帕金森患者的家屬該如何應對、輕度帕金森能否逆轉、帕金森病的相關治療以及前沿臨床研究等等。

    接下來,小編將整合本場直播的重要信息形成【精華版內容】,以便大家參考和學習。

    1、家有帕金森患者,親屬會遺傳嗎?

    絕大多數不會。

    不少帕金森患者的家屬會擔心自己也會患病,但其實,絕大多數帕金森病都是【散發】的,而且并非因為遺傳因素發生。

    如果真的存在家族聚集性或者家族遺傳性,往往此類病例會非常明顯——患者發病年齡遠遠早于平均發病年齡。比如50歲以前發病,甚至十七、八歲左右就發病。

    目前,醫學界已經確認了一些遺傳性基因突變和帕金森的發生、發展有一定關聯,如SNCA突變、LRRK2突變、G2385R突變等等。其中,家族聚集性帕金森患者中,10%左右的人攜帶了LRRK2突變;中國帕金森患者中,10%左右的人攜帶了G2385R突變。

    不過即便攜帶有這些基因突變,也并不意味著帕金森的惡化速度一定會更快。

    2、帕金森患者的家屬,應了解的三件事

    其一:當家中有人得了帕金森,我們應當根據其發病年齡,考慮是否存在基因遺傳的風險。必要時可以考慮咨詢遺傳學家。

    其二:目前尚未有任何藥物,可以預防帕金森。但某些藥物或療法,確實可以延長患者處于無運動障礙狀態下的時長,改善生活質量。

    其三:運動和飲食管理,對改善帕金森癥狀有一定的積極影響。

    定期進行體育鍛煉,可改善帕金森患者的活動能力、平衡性和肌肉力量,有助于減少震顫、強直以及其他運動相關的癥狀;步行、騎自行車、游泳等有氧運動,對帕金森患者特別有益;阻力訓練有助于提高患者的肌肉力量,對于患者也具有積極的影響。

    一些減少炎癥發生的健康飲食方式,比如增加魚類、橄欖油等健康脂肪的攝入,減少豬牛羊等肉類攝入,多吃富含水果蔬菜、全谷物等食物,對患者也非常有好處。

    另外,保持患者體重正常,避免肥胖,都可能對改善癥狀或者延緩惡化速度有一定幫助。

    3、帕金森前沿治療:DBS

    DBS,即深部腦刺激療法,是一種先進的療法,適合僅憑藥物難以控制帕金森癥狀的患者。

    DBS就像是給大腦裝上了一個“起搏器”,通過植入設備并定向朝大腦特定區域發送電脈沖,從而起到調節異常大腦活動、改善運動癥狀的治療作用。

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    來源:Chang博士直播分享


    DBS屬于一種手術治療,患者會在清醒狀態下接受手術,并在術中觀察是否震顫有所改善。
     

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    來源:Chang博士直播分享


    DBS的主要針對人群是運動功能異?;颊?,如伴有難治性震顫癥狀,且僅憑藥物難以控制的患者。但該療法并非百分百一定有效,且對伴有認知或精神方面問題的人并不適合,也無法改善患者的體態、言語、吞咽、強直等方面的癥狀,不能延緩疾病進展速度。

    4、帕金森的其他療法和臨床研究

    除了用藥和DBS外,帕金森還有很多其他治療方法。比如:

    • 左旋多巴/卡比多巴腸凝膠持續給藥
    • 聚焦超聲丘腦手術
    • 持續皮下輸注阿撲嗎啡
    • 傳統的丘腦切開和蒼白球切開術

    這些療法雖然同樣不能阻斷帕金森進展,卻都可以幫助緩解癥狀,延長無運動障礙時長。比如聚焦超聲丘腦手術,針對難治性震顫患者,手術可改善大概40%的震顫癥狀(患者只能做一次),可能的副作用主要是患者面部感覺異常。
     

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    源:Chang博士直播分享


    目前,針對帕金森的前沿臨床試驗也很多,其中包括小分子單抗類藥物、細胞治療、基因治療等等。

    比如GLP-1R臨床研究,這項臨床試驗旨在研究GLP-1R長效激動劑是否能很好地控制神經炎癥,減少細胞凋亡,保存患者神經功能。

    圖片

    來源:Chang博士直播分享


    又比如ABBV-951的III期臨床研究,該藥屬于左旋多巴前藥和卡比多巴前藥的復方制劑,通過皮下持續泵藥的方式治療晚期帕金森,可顯著延長患者無運動障礙時長。目前該藥已經在美國申請上市。

    值得關注的還有細胞治療——MSK-DA01,雖然仍處于I期臨床試驗階段,但已經有一例患者在治療后,多巴胺水平有所提升。該療法類似癌癥治療當中的CAR-T細胞療法,只不過所用細胞為皮膚細胞,經基因工程改造成為多巴胺神經元,并移植回患者體內,從而增加多巴胺的釋放。
     

    圖片

    來源:Chang博士直播分享


    靶向LRRK2突變的靶向藥研究也在進行中。在一項名為DNL151的III期臨床試驗中,患者將測試一款口服LRRK2抑制劑對帕金森的療效。

    圖片

    來源:Chang博士直播分享


    還有一款在研基因療法AAV-GAD,在小范圍的隨機臨床研究中,將該藥注射到患者體內,以刺激患者腦部產生更多谷氨酸脫羧酶(GAD),從而導致患者運動回路正?;?,改善帕金森癥狀。目前,該療法的II期臨床試驗已經達到了預先指定的主要終點,且耐受良好。









    以上就是本期【直播精華版】的全部內容了。接下來,我們一起了解一下Chang博士所在的UCLA Health醫療中心。

    UCLA Health醫療中心,中文全稱為加州大學洛杉磯分校醫療中心,它不只是單獨的一家醫院,而是一個規模龐大的綜合體:主院區位于韋斯特伍德地區,包括羅納德·里根醫療中心、美泰兒童醫院和雷斯尼克神經精神病學院;分院區圣莫尼卡醫療中心位于圣莫尼卡市;此外,加州大學洛杉磯分校醫療中心在南加州地區擁有超過200個診所。
     

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    圖片來源:UCLA醫院官網


    經過幾十年的發展,加州大學洛杉磯分校醫療中心已經成為世界醫療技術的先驅,致力于為來自全世界的患者提供優質醫療服務。每年,都有無數國際患者(包括中國患者)從世界各地慕名而來,至加州大學洛杉磯分校醫療中心尋求醫療服務。

    加州大學洛杉磯分校醫療中心優勢??疲?/span>

    2022年7月25日,《美國新聞與世界報道》發布了2022-2023美國醫院排行榜,而加州大學洛杉磯分校醫療中心則作為全美最頂尖的醫院之一位列其中,且有11個??婆琶笆?/span>

    • 耳鼻喉,全美排名第2
    • 胃腸道內科和胃腸道外科,全美排名第3
    • 癌癥,全美排名第5
    • 糖尿病和內分泌科,全美排名第5
    • 老年病學,全美排名第5
    • 骨科,全美排名第5
    • 眼科,全美排名第5
    • 肺內科和肺外科,全美排名第5
    • 精神科,全美排名第6
    • 婦產科,全美排名第8
    • 風濕科,全美排名第9

    參考來源:
    [1]https://m.peopledailyhealth.com/articleDetailShare?articleId=075d5977f9f341d3987f6254a0b01447
    題圖來源:攝圖網



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