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11年無癌！世界上頭一位被CAR-T治愈的小女孩，已滿18歲！

時間：2023-05-17 來自：盛諾一家返回上頁

對癌癥患者來說，能成功跨過5年大關，是一種幸運；能成功跨過10年大關，是一種奇跡。

而這個名叫Emily的小女孩，近日通過官方平臺對外公布，已11年成功無癌，再次引發關注。

來源：Emily whitehead foundation網站

她便是全世界頭一位接受CAR-T成功治愈的白血病患兒，也是CAR-T的全球“代言人”。

5月10日，Emily在其個人名字命名的基金會Emily whitehead foundation上宣布：自己已經11年沒有癌癥了。而今年是她蕞后一次以拍照的形式慶祝自己又一年無癌，因為她已經年滿18周歲了，今后將開啟告別癌癥后的新生活。

Emily與CAR-T的傳奇故事

Emily 5歲時不幸罹患急性淋巴細胞白血病，一度被告知無法可治，一場臨床試驗使她在冒險中絕處逢生，成為世界上頭一個接受CAR-T療法的兒童患者。

她的成功治愈，創造了細胞治療領域的奇跡，成為人類抗癌史上的重要里程碑。

1.

醫生宣布別無他法

2011年10月，罹患急性淋巴細胞白血病(ALL)的Emily年僅7歲，經過治療后她的病情得到了緩解，但很不幸遭遇了復發，疾病進展的速度很快，醫生判斷她無法通過骨髓移植進行治療，于是告訴Emily的父母，已沒有別的辦法了。

Emily的父母接受采訪

（來源：紀錄片《手術兩百年》視頻截圖）

Emily的父母不甘心就這樣放棄女兒的生命，于是向美國費城兒童醫院癌癥中心的權威專家Susan Rheingold博士進行求助。

Rheingold博士建議，進行新一輪更加強烈的化療。但很不幸，Emily的癌癥在2012年2月第二次化療期間再次復發。

此時，Rheingold博士提出了一個新的想法，建議Emily參加一項腫瘤學家Stephan Grupp博士正在開展的特殊臨床試驗。

Grupp博士和其研究小組即將在ALL患兒中開展頭一個CAR-T細胞治療的1期試驗。在此之前，已有3名慢性淋巴細胞白血病成年患者在賓夕法尼亞大學醫院參加了這項研究，并且反應良好。

沒有時間可以浪費了，考慮過后，Emily的父母同意了，決定承擔這場實驗性治療可能帶來的風險，讓Emily參與試驗。

2.

一場冒險的臨床試驗

Emily的CAR-T之旅于2012年3月開始，在這場臨床試驗中，醫生從Emily的血液中收集了她的 T 細胞，然后在實驗室中重新編程，以識別并附著在一種叫做CD19的蛋白質上，這種蛋白質只存在于 B 細胞表面。再造之后，這些細胞被稱為嵌合抗原受體 T 細胞。重新設計的細胞會被放回Emily體內，它們會分散在Emily全身各處，尋找并殺死癌細胞。

1個月后，經過改造的大量 T 細胞在3天內注入了Emily的體內。

Emily接受CAR-T治療

（來源：紀錄片《手術兩百年》視頻截圖）

試驗前，醫生告知Emily的父母，當Emily輸注重新編程的 T 細胞后，可能會出現類似流感的情況，但實際上，Emily的癥狀比醫生預期的要嚴重得多。

輸液后不久，Emily病危了，她的血壓驟降、體溫飆升、呼吸困難，病情開始惡化，被送進了兒科重癥監護病房。而Emily的父母也做好了試驗可能失敗的準備。

Grupp博士和科學家們迅速查找原因，原來是她體內 T 細胞的增殖，導致某種蛋白質水平異常升高，但有一種藥物可以遏制。通過施藥，Emily的病情幾乎在一夜之間改善了，她的呼吸好轉、發燒下降、血壓恢復正常。

3.

抗癌奇跡出現

幾周后，奇跡出現了。

醫生通過測試，證實了Emily體內的 T 細胞產生了抗癌效果。

治療后的3個月和6個月，再次檢查時，Emily的骨髓內已經沒有任何癌細胞。

Emily治愈出院

（來源：紀錄片《手術兩百年》視頻截圖）

如今11年過去了，Emily依然健康地活著，她創造了人類抗癌史上的奇跡。

Emily的成功治愈不僅給她自己贏得了一次重生的機會，也為千千萬萬患有此類難治復發惡性疾病的患者闖出了一條生路。Emily也因此成為了CAR-T療法的全球“代言人”，備受矚目。

Emily的故事相繼出現在《紐約時報》、《福布斯》等報刊、雜志及電視節目上，廣為流傳。2015年，時任美國總統奧巴馬還曾在白宮專門接見了她。

奧巴馬在白宮接見Emily（來源：生物世界）

每年5月，Emily都會舉行一次慶?；顒?，在生日當天，會拍攝一張紀念照片，告訴全世界：她還好好的，癌癥已經徹底治愈。同時，她還以Emily的名字命名成立了一家基金會Emily whitehead foundation，籌集的資金專門用于救治患有惡性腫瘤的兒童。

Emily成功治愈后，CAR-T療法也一躍而起，成為醫學界炙手可熱的“明星”，一個又一個CAR-T成果落地生花，飛速發展，使得越來越多的癌癥患者受益。

多款CAR-T療法相繼上市，成為癌癥患者治愈新希望

CAR-T療法以其高度精準化和個性化的優勢，是近年來被稱為“蕞有希望治愈癌癥”的一種前沿免疫療法，目前在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤中展現出了非常良好的療效，已成為醫學界的研究“熱點”，許多患者通過CAR-T成功治愈。

1.

CAR-T療法真的這么有效？

據科普中國報道，臨床試驗顯示，高達94%的患者接受CAR-T治療后癥狀得到緩解，部分達到癌細胞完全消除從而治愈。[4]

2017年8月30日，美國FDA正式批準頭個CAR-T免疫療法Kymriah(tisagenlecleucel)上市（成功治愈Emily的CAR-T產品），用于治療25歲以下復發性或難治性 B 細胞急性淋巴細胞白血?。ˋLL）。

來源：FDA官網

據FDA官網報道，在批準該療法上市前的臨床試驗中，63名ALL患者治療后，有52人癌細胞完全消失，完全緩解率達到82.5%。并且，在這些緩解的患者中，研究人員沒有檢測到任何微小殘留病灶。

由于效果太具“碾壓性”，研發方諾華制藥甚至一度表示：可以“無效退款”。

CAR-T療法在國內名氣大漲，源于2021年的一則相關新聞——“120萬元一針的抗癌藥”，當時該話題一出，在網上炸開了鍋，引發了全民討論。

來源：中國商報微博

2.

CAR-T療法是如何使用的？

CAR-T并不是某種固定的藥物，而是一種定制化的療法。它是一種經過人工改造的專門針對癌細胞的殺傷細胞。

簡單解釋一下：

來源：CityofHope希望之城

我們體內有一類免疫細胞 T 細胞，不僅具有識別異常細胞的免疫監視功能，還能直接殺死異常細胞。T 細胞如果功能受損，就會使癌細胞有可乘之機。

CAR-T則是一種人工改造的 T 細胞，功能非常強大，不僅能激活受損的 T 細胞，增加消滅癌細胞的戰斗力，還能精準查殺，在消滅癌細胞的同時，不傷害到正常的細胞。

CAR-T療法主要通過3步給患者實施治療：

①收集患者的 T 細胞；

②在患者體外利用基因工程手段，將 T 細胞改造成CAR-T細胞；

③將改造成功的CAR-T細胞大量“復制”后，回輸到患者體內，殺死癌細胞。

蕞終回輸到患者體內的，只是一小袋無色液體，整個治療過程也只需大約10分鐘。

回輸的無色液體

（來源：盛諾一家患者治療照片）

3.

美國FDA已批準6款CAR-T療法上市

美國FDA已批準6款針對血液系統腫瘤的CAR-T療法，用于從彌漫性大 B 細胞淋巴瘤到多發性骨髓瘤的各種疾病。

①Kymriah 于2017年8月30日獲批上市，主要用于青少年、兒童患者，對于復發性、難治性以及青少年 B 細胞急性淋巴性白血病等有較好的效果。

②Yescarta 于2017年10月18日獲批上市，用于復發性、難治性的特定類型成人大 B 細胞淋巴瘤，這是頭一款主要針對非霍奇金淋巴瘤的CAR-T藥物。

③Tecartus 于2020年7月獲批上市，主要用于復發性、難治性套細胞淋巴瘤患者，這是頭個獲批針對套細胞淋巴瘤的CAR-T療法。

④Breyanzi 于2021年2月獲批上市，用于治療至少2種其他全身療法后無應答或是治療后復發的部分大 B 細胞淋巴瘤成人患者。

⑤Abecma 于2021年3月獲批上市，用于治療經過4種或更多種先進療法的復發、難治型多發性骨髓瘤患者，是頭個獲FDA批準上市的靶向BCMA的CAR-T療法。

⑥Carvykti 于2022年2月獲批上市，用于治療既往接受4種或更多先前治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體的成人復發性、難治性多發骨髓瘤。

4.

我國已批準2款CAR-T療法上市

①2021年6月，我國頭一款獲批的CAR-T產品阿基侖賽注射液上市，用于治療既往接受二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。

②2021年9月，我國第二款CAR-T產品瑞基奧侖賽注射液正式獲批，用于治療經過二線或以上系統性治療后成人患者的復發或難治性大B細胞淋巴瘤。

CAR-T沖擊實體瘤已箭在弦上，有望覆蓋更多癌種，使更多患者受益

來源：攝圖網

截至目前，CAR-T療法在多種血液系統腫瘤中已取得了重大突破，但在實體瘤領域，尚未取得突破性進展，但全球各地的研究人員正在夜以繼日地不斷努力中，CAR-T攻克實體瘤已箭在弦上、蓄勢待發，相信科學家們很快便會研發出對抗實體瘤卓有成效的CAR-T新研究、新試驗、新方法。

例如：

9人腫瘤全消失！CAR-T新療法進軍實體瘤取得重要突破！

今年5月，發表在《新英格蘭醫學雜志》上的一項1/2期臨床試驗（NCT03373097）數據顯示，新的CAR-T療法GD2-CART01在復發或難治性高危神經母細胞瘤的兒童患者中展現了初步的抗腫瘤活性和安全性。[5]

該研究持續到3年時，接受GD2-CART01治療的27名患者，有63%的患者腫瘤大幅縮小或消失，其中有9名患者腫瘤完全消失。26名患者在回輸細胞后，長達30個月時仍可以在血液檢測中看到改造后的免疫細胞，說明該治療效果持久。

腫瘤顯著縮小！CAR-T療法進軍前列腺癌骨轉移治療

今年5月，發表在《科學進展》上的一篇文章中，莫菲特癌癥中心的科學家通過小鼠試驗證明，CAR-T療法可能是骨轉移性前列腺癌的有效治療方法。[6]

研究使用的是很少見的γ/δ（伽馬/德爾塔）T細胞來制作CAR-T，非常前沿。在該研究中，CAR-T細胞顯著縮小了小鼠的腫瘤，提高了其存活率。同時，該療法的毒性是有限的，安全性前景也很不錯。

CAR-T進軍腎癌：部分患者有效率高達100%！

今年4月，美國MD安德森癌癥中心一項1期研究顯示：在轉移性腎透明細胞癌患者中，靶向CD70的異基因CAR-T細胞療法ALLO-316，顯示出令人鼓舞的有效率和疾病控制率。[7]

在17例入組患者中，有18%的患者腫瘤大幅度縮小，共82%的患者疾病得到控制，沒有進一步加重。對于9例CD70陽性的患者，則有33%的患者腫瘤大幅度縮小，疾病控制率達100%。

相信隨著CAR-T研究的不斷深入，CAR-T療法在實體瘤方面的困難將逐個攻破，CAR-T療法將從血液系統腫瘤中蔓延開來，在實體瘤領域全面開花，為更多癌種治療帶來突破性變革，造福更多的實體瘤患者！

來源：攝圖網

無癌5年、10年、20年……

和Emily一樣的醫學奇跡，其實在全球各地，每天都有在發生。任何前沿抗癌藥物、創新技術的問世，都必然會產生一些“癌癥幸存者”。他們雖然所患癌癥各不相同，年齡和身體狀況大相徑庭，卻有著一個共同點，那就是——“不輕言放棄，敢于嘗試”。

近幾年，不少癌癥患者通過盛諾一家前往美國等醫院，也成功通過使用CAR-T產品實現了治愈。因此，放眼全球，還有很多好的藥物、療法等待你去嘗試！

如果您希望了解更多抗癌藥物、技術的國際前沿信息，或希望快速預約國際專家進行遠程會診、快速出國就醫、參與國外臨床試驗等，請聯系我們，盛諾一家會安排專人為您介紹各類服務的費用、流程等詳細信息。

參考資料：

[1]https://emilywhiteheadfoundation.org/news/celebrating-11-years-cancer-free/

[2]https://www.chop.edu/stories/relapsed-leukemia-emilys-story

[3]https://www.chop.edu/news/first-child-receive-revolutionary-car-t-therapy-celebrates-10-years-cancer-free

[4]科普中國2021-10-02《“120萬元一針的藥或讓癌細胞清零”究竟是真是假？今天都給你說明白》

https://mp.weixin.qq.com/s/w_Q-vVINn0tRWHrNq3Xkiw

[5]https://www.onclive.com/view/gd2-cart01-elicits-clinical-activity-tolerability-in-pediatric-r-r-neuroblastoma

[6]https://medicalxpress.com/news/2023-05-car-cells-prostate-cancer-bone.html

[7]https://medicalxpress.com/news/2023-04-allogeneic-car-cell-therapy-results.html

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