罕見肉瘤新藥獲批！部分患者療效持續2年以上！

時間：2021-12-09  來自：盛諾一家 返回上頁

近日，美國FDA批準了Nab-sirolimus(Fyarro)用于治療一種侵襲性強的罕見肉瘤：惡性血管周上皮樣細胞瘤。

來源：攝圖網

Nab-sirolimus是一種白蛋白結合型mTOR抑制劑，用于治療局部晚期不可切除或轉移性的惡性血管周上皮樣細胞瘤，這類腫瘤可發生在身體的任何部位，十分難治，中位生存期在12-16個月。

獲批依據

Nab-sirolimus治療惡性血管周上皮樣細胞瘤的有效性是在AMPECT試驗中確定的，這是一項多中心、單臂試驗，納入了31名局部晚期不可切除或轉移性的惡性血管周上皮樣細胞瘤患者。

以21天為一個療程，入組患者分別在第1天和第8天接受100mg/m2劑量的Nab-sirolimus治療，直到出現疾病進展或不可耐受的毒副作用。

結果顯示，Nab-sirolimus帶來了39%的總緩解率，其中2名患者完全緩解。在緩解的患者中，67%的患者療效持續時間超過12個月，58%的患者療效持續時間超過24個月。

不良反應

治療常見的不良反應包括：口腔炎、疲勞、皮疹、感染、惡心、水腫、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、體重減輕、食欲減退、咳嗽、嘔吐和味覺障礙。

常見的3-4級實驗室異常包括：淋巴細胞減少、葡萄糖升高、鉀降低、磷酸鹽降低、血紅蛋白降低及脂肪酶升高。

丹娜法伯癌癥研究院的Andrew Wagner醫生是促成Nab-sirolimus獲批的臨床試驗的首席研究者，他評價道：“惡性血管周上皮樣細胞瘤，這類肉瘤預后較差，治療手段十分有限，Nab-sirolimus是頭一個針對這類疾病的獲批藥物，為我們提供了一個新的武器?！?/p>