日本諾獎得主宣布白血病已攻克？權威解答來了！

時間：2019-08-30  來自：盛諾一家 返回上頁

原創： 正直的小諾  盛諾一家  

導   言  

近日，部分自媒體發文稱，日本宣布白血病已被攻克。而且，這一信息還來自知名日本諾獎得主之口。事實真的如此嗎？白血病真的已經被攻克？為此，盛諾一家向多家日本合作醫院進行了求證。

金屬質感分割線

自媒體文章截圖

據了解，這則消息的源頭來自，一種免疫療法CAR-T在日本被列入醫保，而日本2018年諾獎得主本庶佑（Tasuku Honjo）對此接受了媒體采訪。但這是否等同于“日本宣布白血病已經攻克”？

“ 首先，我們需要了解：什么是CAR-T？”

2017年8月30日，美國FDA批準一種全新療法上市，用于治療25歲以下復發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。ˋLL）。由于效果太具“碾壓性”，研發方諾華制藥甚至一度表示可以“無效退款”。

這就是CAR-T免疫療法Kymriah (tisagenlecleucel)。

2017年8月30日，FDA批準CAR-T上市

據FDA官網報道，在批準該療法上市前的臨床試驗中，63名ALL患者治療后有52人癌細胞完全消失，完全緩解率達到82.5%。而且，在這些緩解的患者中，研究人員沒有檢測到任何微小殘留病灶。

在美國白宮受奧巴馬接見的小女孩Emily成為頭個CAR-T免疫療法的受益者。

2012年，Emily白血病復發，所有臨床治療無效，只有等死，主治醫生介紹她參加了CAR-T臨床試驗。奇跡出現了！她體內的癌細胞完全消失，而且，她已經保持這種Cancer Free的狀態很多年。

被CAR-T治愈的白血病女孩Emily

CAR-T是如何消滅癌細胞的呢？

原理其實并不復雜：先從患者體內提取T細胞（每個人都不一樣，完全定制），然后用基因工程技術將T細胞改造為CAR-T細胞，等于給T細胞安裝了定位識別系統，可以靶向識別癌細胞并展開攻擊；將改造后的CAR-T細胞大量擴增后回輸到患者體內，這樣，CAR-T細胞就可以大量殺傷癌細胞了。

最終回輸到患者體內的，只是一小袋無色液體，整個治療過程只需10分鐘，售價47.5萬美元。

“ 那么，日本CAR-T又是怎么回事呢？”

在美國上市一年半后的2019年3月26日，CAR-T療法Kymriah (tisagenlecleucel)得到日本厚生勞動省正式認可。藥還是那個藥，制造商還是那個制造商，只不過換成了諾華制藥的日本法人。

 （來源：日本藥事監管機構PMDA官網）

至此，我們可以明確一點：日本攻克白血病了嗎？

當然不是，CAR-T是在美國研發出的，而且并非所有白血病患者都適合CAR-T治療，CAR-T也不能百分百治愈。

但CAR-T療法的出現，在癌癥治療史上可能成為一座里程碑。Kymriah上市只是開始，美國FDA后續又批準了用于治療特定類型淋巴瘤的另一種CAR-T療法Yescarta上市。此外，用CAR-T或CAR-T聯合其他療法治療實體瘤的相關臨床試驗，也正在美國各大醫院和研究機構積極開展。

在很多國人眼中，白血病似乎是“不治之癥”，因為它的生存率確實很低。據《柳葉刀-全球健康》2018年5月刊載的《2003-15中國癌癥生存率變化》，中國的白血病5年生存率只有25.4%。

但如果放眼全球，白血病已經成為治愈率較高的一種癌癥。

據美國國家癌癥研究所（NCI）官網發布的數據，美國白血病5年生存率已經達到62.7%，兒童ALL的 5年生存率甚至接近90%。另據醫學雜志Postgraduate Haematology 報道，英國GOSH兒童醫院不僅ALL的5年生存率達92%，兒童急性骨髓性白血?。ˋML）的5年生存率也能達到。

 美國1975-2016年白血病5年生存率的變化曲線（來源：NCI）

雖然“日本宣布白血病已經攻克”是個純粹的“標題黨”，但是，日本政府的效率確實值得稱道。3月26日CAR-T在日本獲批，5月15日日本厚生勞動省就公布了售價，并將其納入全民健康保險。

據日本厚生勞動省公布的信息，CAR-T在日本的售價是3349萬日元，約合225萬人民幣。而進入健康醫保后，日本國民使用CAR-T只需要個人承擔數十萬人民幣，大部分費用由社會公共保險承擔。

目前，CAR-T的相關研究也在國內進行，但還沒有獲批上市。那么問題來了：

“ 現階段，國內患者如何能夠使用到CAR-T？”

首先可以在國內尋求正規CAR-T臨床試驗的機會。需要注意的是，臨床試驗有一定風險，患者和家屬需要理性認知；而且，務必選擇在正規三甲醫院開展的臨床試驗，謹防以CAR-T為幌子的各種騙局。

其次，到美國、英國等CAR-T療法正式獲批的國家尋求治療。美國是CAR-T療法的研發地，獲批時間久，MD安德森癌癥中心、哈佛大學醫學院附屬丹娜法伯癌癥研究院等各大癌癥治療醫院基本都已投入使用；而2019年1月，英國頭例接受CAR-T療法的白血病患兒已經在GOSH兒童醫院完成治療。

（來源：GOSH兒童醫院官網）

不管是MD安德森癌癥中心、哈佛大學醫學院附屬丹娜法伯癌癥研究院，還是GOSH兒童醫院，都是盛諾一家官方簽約的合作醫院，中國患者可以通過盛諾一家快速轉診到這些醫院接受診療。

那么日本呢？日前，盛諾一家也向多家日本合作醫院進行了求證。雖然CAR-T在日本已經獲批，但絕大多數醫院尚未投入使用；個別已投入使用的醫院也暫未向國際患者開放，或者沒有公布可接收國際患者。

所以，中國患者當前還很難到日本接受CAR-T治療。

而且，CAR-T只是一種療法，患者是否適用，還需要主治醫生或多學科醫生團隊根據患者的具體病情來決定。任何承諾可讓患者直接到國外接受CAR-T治療的機構和個人，都存在一定的欺騙性。

最后，期待CAR-T早日在中國取得研究進展，期待CAR-T早日通過審批進入中國。能不能進入醫保很難說，但對常規治療效果不佳的白血病和淋巴瘤患者來說，CAR-T都意味著新的希望！