哈佛附屬醫院解鎖【腦神經膠質瘤】新療法

時間：2020-04-17  來自：盛諾一家 返回上頁

丹娜法波/波士頓兒童醫院癌癥與血液疾病中心兒科神經腫瘤科臨床主任Katherine Warren博士說：“它基本上是百分之百致命的。多年來，我們嘗試了不同的化療藥物，但毫無效果?！?/p>

Katherine Warren博士，研究DIPG超過20年

確定DIPG的有效化療方案

20多年來，Warren一直在研究中樞神經系統惡性腫瘤，如彌漫性內生性橋腦膠質瘤（DIPG）。

盡管對腫瘤生物學的認識不斷增加，但在開發有效的DIPG療法方面進展緩慢。原因之一是腫瘤位于腦橋的位置，腦橋是大腦的一個關鍵結構，這使得DIPG特別難以研究?！斑@是一個控制諸如心跳、呼吸和意識等基本生活功能的區域?！盬arren說。

腦橋由“超級”血腦屏障保護，幾乎不可能將藥物送到腫瘤部位。此外，腫瘤與正常的腦組織錯綜復雜地交織在一起，所以手術是不可能的。雖然放療是暫時的解決辦法，但腫瘤通常會在3-4個月后再次生長。

Warren說：“隨著時間的推移，我們需要齊心協力開展多種療法，不僅僅是放療，不僅僅是一種化療藥物，而是一種多管齊下的方法。我們面臨的一大障礙是如何讓這些可能有毒的療法用于大腦的這一部分，使腫瘤細胞消失但不會損害正常細胞?！?/p>

一個聯盟和一個臨床試驗

一個新的多機構聯盟和即將進行的臨床試驗可能會帶來希望。

12月2日，來自丹娜法伯/波士頓兒童醫院兒童癌癥和血液疾病中心、斯坦福西爾·帕卡德兒童醫院、西雅圖兒童醫院、芝加哥盧里兒童醫院、德州兒童醫院、弗羅里達大學的DIPG研究員們將開啟頭個DIPG腦瘤聯盟的頭一次會議，在波士頓為期一天的會議里把他們的創新思想匯聚在一起。

Warren說：“這個聯盟的想法是利用DIPG腫瘤細胞和動物模型的大量臨床前信息來優化臨床試驗設計，確定有效的劑量和時間表，并將這些應用于兒童DIPG的綜合臨床試驗。在把這些信息帶到臨床之前，先弄清楚我們需要擴展哪些臨床前信息，這樣孩子們才有機會?！?/p>

同時，兩種化療藥物的聯合研究也即將開始，這兩種藥物分別是腦透性泛蛋白酶體抑制劑marizomib和組蛋白去乙?；敢种苿﹑anobinostat。根據Warren上周發表在《科學轉化醫學》(Science Translational Medicine)雜志上的一項研究報告，通過對來自病人的細胞進行大規模藥物篩選，發現了這種藥物組合的潛力。

Warren說：“這項研究是我們將任何藥物聯合使用之前進行的廣泛的兒科腦腫瘤臨床前測試?！?/p>

在小鼠模型、大鼠模型和非人類靈長類動物身上進行的試驗正在幫助Warren及其同事確定有效治療腫瘤所需的劑量和時間表。通常，對于頭一階段的研究，大多數患者會接受一種藥物并繼續治療直至病情進展，而該研究的目的是讓患者最終能夠接受兩種藥物的組合，只要他們能忍受。

“這樣他們能更好地對藥物做出反應，”Warren說。

該試驗將招募一小部分年齡均在22歲以下的患者，對他們進行綜合評估?！叭绻匀徊黄鹱饔?，我們希望獲得相關信息來了解原因，但我們希望這將是一種有希望的治療方法，可以延長DIPG患兒的生命?！?/p>

來源：

本文編譯自哈佛大學醫學院附屬波士頓兒童醫院官網2019年11月26日發表的《Unlockinga treatment for diffuse intrinsic pontine glioma》

原文鏈接：https://discoveries.childrenshospital.org/dipg-treatment/

本文由盛諾一家原創編譯，轉載需經授權